Zastrzyk nadziei
Gdy tradycyjna farmakologia zawodzi i wydaje się, że los chorego jest przesądzony, z pomocą mogą przyjść leki biologiczne. Ich odkrycie przyniosło przełom w leczeniu wielu chorób opornych na dotychczas stosowane terapie.
Wszystkie te schorzenia mają wspólny mianownik, ich przyczyną jest autoagresja - z niewiadomych powodów organizm traci zdolność rozpoznawania własnych białek i niszczy je, tak jak wrogie bakterie czy wirusy. Dość często zapadają na nie ludzie młodzi, nierzadko 30- 40-latkowie, u których przebieg choroby zwykle jest znacznie bardziej gwałtowny niż u osób starszych. Zdiagnozowanie którejś z nich prowadziło wcześniej czy później do rezygnacji z pracy zawodowej, ograniczenia kontaktów towarzyskich, konieczności korzystania z pomocy bliskich. U wielu chorych wywoływało to frustrację i depresję. Ostatnie dwudziestolecie przyniosło przełom w leczeniu chorób z autoagresji, i to tak duży jak wprowadzenie insuliny w terapii cukrzycy. - Zawdzięczamy go rozwojowi biotechnologii, a przede wszystkim rozszerzaniu wiedzy o układzie immunologicznym człowieka i roli wielu białek - mówi reumatolog, dr n. med. Maria Maślińska z Instytutu Reumatologii w Warszawie.
Chodzi o leki biologiczne, które są owocami wieloletnich badań naukowców skupionych na poznawaniu mechanizmów powodujących choroby zapalne i nowotworowe oraz poszukiwaniu nowych metod ich leczenia. Te leki to często przeciwciała monoklonalne skierowane przeciwko białkom naturalnie występującym w naszym organizmie. Podane chorym w postaci zastrzyku podskórnego lub wlewu dożylnego blokują zjawiska doprowadzające do rozwoju choroby zapalnej. Cel leczenia to zmniejszenie i optymalne wyciszenie aktywności choroby, czyli tzw. remisja, i uniknięcie jej powikłań, niepełnosprawności oraz często towarzyszącej chorobie przewlekłej depresji. Czas trwania kuracji zależy od schorzenia i indywidualnej reakcji organizmu chorego. Gdy jej dobroczynne działanie ustaje i choroba znowu się zaostrza, kurację trzeba powtórzyć. Celem terapii biologicznej w ZZSK czy chorobie Leśniowskiego-Crohna jest zablokowanie białka - TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor), które u chorych nasila proces zapalny. W RZS oprócz leków tzw. anty-TNF stosuje się także inne, które zmniejszają stan zapalny, ból, obrzęki, a także tzw. sztywność poranną.
Gdy pacjenci czują się lepiej, mogą wrócić do normalnego życia, pracować, ale przede wszystkim ćwiczyć bez bólu. To ma ogromne znaczenie, bo ruch jest w tej chorobie bardzo ważny. Leki biologiczne stosuje się także w innych chorobach reumatologicznych (np. łuszczycowym zapaleniu stawów), również w hematologii do leczenia niektórych typów białaczki i onkologii (m.in. w raku piersi i czerniaku) oraz w zaawansowanej osteoporozie, aby zmniejszyć ryzyko kolejnych niebezpiecznych złamań. Te preparaty zmieniły też oblicze współczesnej neurologii, szczególnie w odniesieniu do leczenia stwardnienia rozsianego. - Rozpoznanie tej choroby nie powinno być już traktowane jak wyrok. Nie musi prowadzić do uzależnienia chorego od pomocy innych i skrócenia jego życia - tłumaczy neurolog, dr n. med. Lidia Darda-Ledzion z Oddziału Rehabilitacji Neurologicznej Centrum Kompleksowej Rehabilitacji w Konstancinie- Jeziornie. Udowodniono, że leki biologiczne zmieniają przebieg SM, łagodzą objawy i zdecydowanie poprawiają jakość życia.
Dla kogo?
Po terapie biologiczne sięgamy jednak dopiero wtedy, gdy tradycyjne metody leczenia w określonym czasie nie poprawiają stanu chorego. To jednak nie oznacza, że wszyscy potrzebujący mogą być nimi leczeni, choćby ze względu na wysokie koszty (roczna kuracja może pochłonąć nawet 30 tys. zł lub więcej). W przypadku RZS i ZZSK od kilku lat funkcjonują stworzone przez NFZ programy terapeutyczne określające dostępność leczenia biologicznego na podstawie historii skuteczności dotychczasowego, zgodnego ze standardami leczenia pacjenta i obrazu jego choroby oraz po wykluczeniu przeciwwskazań. Pacjenci cierpiący na chorobę Leśniowskiego-Crohna mogą liczyć na leczenie biologiczne, ale nie dłużej niż 15 miesięcy. Do terapii można wrócić dopiero po kolejnym nawrocie.
- W świetle współczesnej wiedzy medycznej leki biologiczne powinny być bazą w leczeniu SM - tłumaczy dr Darda-Ledzion. Niestety NFZ refunduje tylko koszty stosowania preparatów tzw. pierwszego rzutu i do tego nie wszystkich chorych kwalifi kujących się do leczenia. Lekarz nie ma możliwości zastosowania leków drugiego rzutu. Chyba że pacjent sam zdecyduje się sfinansować terapię - miesięczna kuracja to 6-10 tys. zł. Innym wyjściem może być udział w badaniach klinicznych, wtedy koszty leczenia pokrywa producent leku. Patowa sytuacja jest w leczeniu zaawansowanego czerniaka skóry, który zabija w ciągu kilku miesięcy. Są dwa leki biologiczne o udowodnionej skuteczności, które istotnie wydłużają życie chorych. Jednak przedłużające się procedury w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Ministerstwie Zdrowia czynią je niedostępnymi dla chorych. Lekarze piszą wnioski o wdrożenie kolejnych programów terapeutycznych z użyciem leków biologicznych. Urzędnicy liczą, analizują, a pacjenci czekają...
Nie wszyscy jednak czekać mogą. Nowoczesne standardy leczenia chorób zapalnych opierają się na wczesnej diagnostyce i agresywnej terapii. Tylko w ten sposób można zatrzymać postęp choroby. Leki biologiczne to umożliwiają. Dzięki nim chorzy nie są skazani na powikłania, operacje naprawcze, długą rehabilitację i renty inwalidzkie. Mogą normalnie żyć i pracować, a to dla nich bezcenne.
Leków biologicznych używa się m.in w leczeniu:
- cukrzycy
- chorób zapalnych jelit (m.in. choroby Leśniowskiego-Crohna)
- chorób reumatologicznych (ZZSK, RZS, łuszczycowego zapalenia stawów, tocznia rumieniowatego układowego i innych chorób tkanki łącznej)
- nowotworów (m.in. piersi, czerniaka skóry)
- stwardnienia rozsianego
- niektórych typów białaczki
- niedokrwistości towarzyszącej chorobom nerek (erytropoetyna, hormon stymulujący tworzenie czerwonych ciałek krwi)
- łuszczycy skóry
- osteoporozy.
Katarzyna Koper
Pani 9/2012